Duchenne - Muskeldystrophie hat es immer bei Menschen und allen Tieren mit Skelettmuskeln gegeben. Sie bekam ihren Namen im 19. Jahrhundert, nachdem der französische Arzt Duchenne de Boulogne sie 1868 beschrieb. Aufgrund der Art der Vererbung wusste man zu Beginn des 20. Jahrhunderts bereits, dass ein Defekt auf dem X-Chromosom für die Krankheit verantwortlich ist, aber erst 1986 wurde das Gen selbst, das Dystrophin - Gen, identifiziert und kurz danach auch das Protein Dystrophin charakterisiert, das in Duchenne - Jungen fehlt. Danach war man optimistisch, dass die schnell voranschreitende Genforschung bald einen gen - therapeutischen Weg finden würde, das Gen und das Protein zu ersetzen und damit die Krankheit zu heilen.

Dieser Optimismus war verfrüht. Die ersten klinischen Versuche, das Gen zu ersetzen, der Myoblastentransfer, zeigten 1991, dass die Methode zwar in Mäusen Erfolg hatte, in Duchenne - Jungen jedoch unwirksam war. Jetzt, mehr als 10 Jahre nach der Entdeckung des Gens, gibt es immer noch keine Gentherapie, weder für Duchenne - Muskeldystrophie noch für irgendeine andere Erbkrankheit wie z.B. Mukoviszidose. Eine ganze Reihe von Gentransportern, Viren oder andere Vektoren, werden in Mäusen und Hunden untersucht. Doch bevor sie in die Muskeln von Kindern eingebracht werden können, muss feststehen, dass sie sicher und wirksam sind, zuerst in Mäusen, dann in Hunden und schließlich in Duchenne - Kindern, d.h., sie müssen das Wiederauftreten von Dystrophin an der Innenseite der Muskelmembran hervorrufen und die Muskelfunktion deutlich verbessern. Der nächste Schritt wäre die Entwicklung einer Methode, die die Injektion in den Blutstrom erlaubte, so dass alle Muskeln, auch die des Herzens und der Lunge, erreicht werden könnten. Alle diese Studien erfordern zeitaufwendige Experimente mit großen Gruppen von Duchenne - Jungen. Und nicht zuletzt müssen die technischen und wirtschaftlichen Probleme der Herstellung des therapeutischen Mittels in großem Maßstab gelöst werden.

Alle diese Anforderungen müssen überdacht und geprüft werden, bevor man voraussagen kann, wie lange es dauern wird, bis es eine sichere und wirksame Therapie für Kinder mit Duchenne - Muskeldystrophie geben wird. Die Antwort auf diese Frage ist die wichtigste für Eltern und ihre Söhne. Es wird noch mehrere Jahre dauern, eher zehn Jahre als fünf, bis die Duchenne - Muskeldystrophie besiegt ist. Das ist nicht, was man erwartet hatte, das ist die negative Seite dieses schwierigen Problems, die positive ist, dass immer mehr fähige und engagierte Wissenschaftler in Laboratorien in vielen Ländern an einer Heilung arbeiten: deswegen wird es eine wirksame Heilung geben, früher oder später.